细胞与基因治疗（CellandGeneTherapy，CGT）是目前生物医药最有前景的研发方向之一，但由于细胞与基因疗法的终端产品为“活细胞”，生产工艺相较传统药物流程更为复杂，对生产设施在地性要求也更高，正打造“细胞和基因治疗跨境研发生产先行区”的外高桥保税区再次发力。

3月31日，总投资近3亿元、项目总建筑面积1.3万平方米的源健优科上海生产研发基地，在外高桥保税区内正式启动运营。作为外高桥保税区被确定为细胞和基因治疗产业跨境研发生产先行区以来首个CGT项目，该基地主要用于细胞与基因治疗（CellandGeneTherapy，CGT）的定制研发生产业务，并提供中美申报服务，有效解决国内客户出海受阻、海外CDMO选择困难及海外产业国内生产等行业痛点，全方位加速CGT产业在浦东的发展。

“一站式”服务可实现中美双报

对CGT产业链形成有力补充

“客户只要带来一组基因片段，我们的一站式服务就能做出符合要求的细胞产品。”源健优科创始人何映珂介绍说。

记者了解到，源健优科上海生产研发基地一期项目配备7条GMP生产线，包括2条GMP质粒生产线（50L、200L）；2条GMP病毒载体生产线（200L、500L）及3条GMP细胞产品生产线（2xB级、1xC级），符合全球主要监管区域的质量体系及领先的病毒载体开发、生产工艺及纯化工艺，使其产能及纯度等指标均达到国际顶尖水平。同时，源健优科还提供4×4服务，即4大技术平台（质粒、病毒、细胞和RNA），为4类项目阶段类型（RD、PD/AD、GMP和IND/BLAfiling）的产品提供从RD（研究与试验）到GMP（药品生产质量管理）临床和商业化生产的全流程覆盖。

这样的一站式服务，对国内的CGT产业链将形成有力补充。截至2022年底，国内41款细胞与基因产品成功申报注册IND，15款基因产品成功申报注册IND（AAV），发展迅速，越来越多的CGT企业寻找“出海”机会“走出去”，与国际一流企业竞争，开拓国外市场。

根据美国食品药品监督管理局（FDA）规定，CGT在申报IND时就必须确定生产工艺，生产工艺变更均须申报验证，这使得下游企业与CDMO企业的黏性进一步增强，使得具有质粒-病毒-细胞开发与生产的一站式全能力平台更受青睐。

而此次落地浦东外高桥的源健优科就采用了中美两地运营，即在中国及美国均具备GMP产能的CGTCDMO，可满足欧美等药监机构的监管要求。据悉，目前，已有来自美国与亚洲的数家企业在源健优科生产基地进行GMP生产。同时，这里也将成为海外产品在中国上市寻求国内CGTCDMO合作进行在岸生产的选择。

从“一张蓝图”到“一幅实景”

更多中国“智造”细胞产品将从外高桥诞生

“细胞与基因治疗产品工艺开发和中试生产复杂、技术难度高，是限制细胞基因治疗产品成功研发上市的关键原因。让研发型公司自建一个大规模、高标准的厂房，其实是非常浪费的。我们的基地配备了国际先进的一次性过程设备及耗材、分析检测设备等，助力企业降本增效，让更多中国‘智造’的细胞产品从这里诞生。”何映珂说。

去年，上海市科委、市经信委、市卫健委联合印发的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》提出，上海将瞄准全球细胞治疗领域科技前沿，聚焦免疫细胞、干细胞等重点领域，加快建设具有国际影响力的生物医药产业创新高地，形成细胞治疗创新链和产业链深度融合发展新格局。随后，浦东新区科经委出台《浦东新区促进细胞和基因治疗产业发展行动方案(2023-2025)》，明确外高桥为跨境研发生产先行区。

“业界评价外高桥是离世界最近的地方，并不仅仅是地理意义上的最近，更是政府监管服务体系离世界最近的地方。”外高桥集团股份所属上海外联发商务咨询有限公司（UDC）总经理寿晓琪说，“目前外高桥保税区内约有近40家细胞治疗产业相关企业，很多都有出海等需求，而源健优科就连接了国内国外两个市场，可以帮助企业获得更好的发展。”

何映珂表示，良好的营商环境，链接全球市场的供应链网络，足够规模的产业空间及产业基础，叠加港区地理优势和保税区域通关便利等优势，让源健优科选择了在外高桥创立。

据悉，外高桥已将CGT产业链上下游企业的运营需求分阶段规划梳理，构建了专业多元、对标国际、覆盖产业全生命周期的创新赋能体系。未来，作为跨境研发生产先行区，外高桥将继续积极拓展跨境研发、生产、贸易一体化发展模式，围绕细胞和基因产业打造开放、创新、高效的精准服务体系，构建并完善赋能于上下游的专业服务平台，助力企业全球化布局。